汉森三洋美国公司昨日表示，欧陆药品监理的人用药品委员会（CHMP）对Luxturna（voretigene neparvovec）运用于治疗因RPE65蛋白质突变引发的记忆力丧失采取了积极意愿。Luxturna是首个AAV（腺就其病毒感染）运输的蛋白质药物，运用于矫正蛋白质缺陷引发的脑干病变（IRD）的病人。此疗法用AAV将健康的RPE65蛋白质整合病人母体，让病人生成正常功能的蛋白来改善记忆力。
CHMP的推荐受益了三项流行病学课题的安全性和有效性数据集的支持，这些研究课题涉及由于RPE65蛋白质的两个复本的突变导致的43例病变脑干病症病人。在《柳叶刀》刊出的III期研究课题数据集中所，通过双眼多亮度极难测试（MLMT）来量度从基线到一年的评价变化，结果证明，Luxturna与功能性记忆力的改善就其。汉森三洋美国公司身兼执行官约翰·哈德森说：“我们盼望与欧陆药品监理合作，为那些面临这种病变脑干病症完全失明顾虑的病人获取安全有效的治疗建议书”。值得一提的是的是，欧盟委员会关于批准Luxturna的再次重新考虑预料将在未来两个月内完成。
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